Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna erhalten den Chemienobelpreis. Die von ihnen entwickelte Genschere Crispr/Cas hat die Gentechnik revolutioniert.
Stuttgart/Stockholm - Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna galten schon länger als heiße Nobelpreis-Kandidatinnen. Die von ihnen entwickelte Genschere hat die Lebenswissenschaften bereits jetzt revolutioniert. Insofern ist es folgerichtig, dass die Französin und die Amerikanerin nun den Chemienobelpreis bekommen haben. Wir beantworten die wichtigsten Fragen dazu.
Warum sind die Erkenntnisse der beiden Preisträgerinnen so wichtig?
Die Eigenschaften von Pflanzen, Tieren und Mikroorganismen werden in hohem Maße durch ihre Gene bestimmt. Diese Erbanlagen sind in der DNA gespeichert – jenem strickleiterähnlichen Molekül, das die Baupläne der Proteine enthält, die für alle wichtigen Lebensfunktionen gebraucht werden. Mit der Genschere Cripsr/Cas ist es seit einigen Jahren möglich, mit bisher unerreichter Genauigkeit in diese Baupläne einzugreifen. Man spricht auch von Genome Editing, also Gen-Editieren, weil sich ähnlich wie bei der Textverarbeitung einzelne Buchstaben des DNA-Codes hinzufügen, löschen oder ersetzen lassen. Und weil der genetische Code in der gesamten Natur gleich ist, lässt sich dieses Werkzeug bei jedem Lebewesen einsetzen – sei es eine Pflanze, ein Einzeller, ein Tier oder ein Mensch.
Wie sind Charpentier und Doudna konkret vorgegangen?
Die Genschere ist eines von vielen Beispielen dafür, wie unvorhersagbar der wissenschaftliche Fortschritt manchmal ist. Emmanuelle Charpentier untersucht zu Beginn der 2000er-Jahre das Erbgut von Streptococcus pyogenes, einer Bakterienart, die Mandelentzündungen, aber auch schwere Blutvergiftungen hervorrufen kann. Sie denkt zunächst an die Entwicklung neuer Antibiotika gegen derartige Erreger. Im Lauf ihrer Arbeit trifft sie während einer Fachtagung in Puerto Rico zufällig Jennifer Doudna. Die Amerikanerin forscht an der RNA – also an jenem Molekül, mit dem die Informationen der DNA innerhalb der Zellen transportiert werden. Zusammen finden die Wissenschaftlerinnen heraus, dass die Bakterien über ein uraltes Immunsystem verfügen, mit dem sie sich gegen Viren verteidigen können. Und dieses Immunsystem diente ihnen als natürliches Vorbild für ihre preisgekrönte Entwicklung.
Lesen Sie hier aus unserem Plus-Angebot: Wie sich der Nobelpreis reformiert
Wie arbeitet die Bakterien-Genschere?
Wenn Viren in Bakterien eindringen, programmieren sie deren Stoffwechsel so um, dass dieser neue Viren produziert. Dazu schleusen die Viren ihr eigenes Erbgut in die Bakterienzellen ein. Diese haben im Laufe der Evolution aber eine geniale Gegenstrategie entwickelt. Sofern sie die Infektion überleben, bauen sie Teile der Virus-DNA in ihr eigenes Erbgut ein. Taucht das selbe Virus wieder auf, wird es erkannt – und sein Erbgut durch Zerschneiden unschädlich gemacht. Damit das funktioniert, muss die natürliche Genschere der Bakterien die Erbinformation zunächst lesen, um sie dann an der richtigen Stelle zu schneiden.
Wie haben die Forscherinnen die Genschere weiterentwickelt?
Charpentier und Doudna haben das Werkzeug der Bakterien weiter vereinfacht. Während in der Natur zwei verschiedene RNA-Varianten sowie das Enzym Cas9 gebraucht werden, um an den richtigen Stellen zu schneiden, gelang es den Forscherinnen, die beiden RNA-Typen in einem einzigen Molekül zu vereinen. Im Gegensatz zu früheren gentechnischen Methoden ist der Laboraufwand für die Crispr-Methode vergleichsweise klein. Auch das dürfte einer der Gründe für den weltweiten Siegeszug der Methode sein, die im August 2012 im Magazin „Science“ veröffentlicht wurde. Allerdings gibt es bis heute einen ungelösten Patentstreit mit dem Bioingenieur Feng Zhang, der kurz nach Charpentier und Doudna eine Arbeit zur universellen Einsetzbarkeit der Methode publiziert hatte.
Welche Einsatzmöglichkeiten gibt es?
Neben der biochemischen Grundlagenforschung wird die Genschere bereits in der Praxis eingesetzt, etwa in der Pflanzenzüchtung. So haben Forscher die Gene verändert, welche die Schwermetallaufnahme von Reis steuern. Das Ziel sind Sorten mit niedrigeren Gehalten an gesundheitsschädlichen Schwermetallen wie Kadmium oder Arsen. Auch in der Medizin gibt es vielversprechende Anwendungsmöglichkeiten. Als Beispiel nennt das Nobelkomitee die Behandlung der Sichelzellenanämie durch eine Reparatur des auslösenden Gendefekts in den Blutstammzellen. Möglich erscheinen auch neue Immuntherapien gegen Krebs.
Welche Risiken birgt die Methode?
Bei der Pflanzenzüchtung gehen die meisten Forscher davon aus, dass Crispr keine spezifischen Risiken birgt, die über die der traditionellen Züchtung hinausgehen. Sorge bereitet vielen Ethikern dagegen die grundsätzliche Möglichkeit, in die menschliche Keimbahn einzugreifen – also die genetische Veränderung von Eizellen oder Spermien, die auch an kommende Generationen weitergegeben würden. Charpentier selbst spricht sich klar gegen solche Eingriffe aus. Die Technologie solle nicht dafür verwendet werden, „Babys zu entwerfen“ wird die Forscherin zitiert. Die Methode solle vielmehr helfen, Krankheiten zu heilen. Auch das Nobelkomitee plädiert für eine strenge Regulierung. 2018 hatte der chinesische Wissenschaftler He Jiankui weltweit Entsetzen ausgelöst, als er die Geburt zweier Mädchen meldete, die angeblich mit der Genschere manipuliert wurden.
